案例|細胞移植療法在自閉癥中的短期療效分析

據統計，包括美國在內的一些國家，每166人中就有一人受到自閉癥影響，接近1%的兒童患有自閉癥。多項臨床試驗研究表明，細胞療法對改善自閉癥患者臨床癥狀有潛在益處，美國臨床試驗注冊網站（clinicaltrials.gov）顯示，已有27項關于細胞療法治療自閉癥的臨床試驗在該網站注冊。

LAURA等人在《Innovations in Clinical Neuroscience》期刊發表了一項關于自閉癥的臨床試驗，文獻顯示，研究人員采用骨髓來源的單核細胞(BM-MNCs)療法治療自閉癥患者，術后30天，患者臨床癥狀得到明顯改善。

該研究是一項前瞻性、縱向、開放標簽的臨床試驗，主要目的為了評估鞘內注射BM-MNCs對自閉癥患者臨床癥狀的有效性和安全性，共招募了24名患者，其中19名男性和5名女性，平均年齡12.5±7歲（補充表1）。

方 法：獲得患者家屬知情同意后，在鎮靜條件下，使用25號Quincke脊椎針將處理好的BM-MNCs（細胞量4.73x109±1.83x109個細胞）通過L3-L4或L4-L5椎節鞘內輸注至患者體內，術后隨訪分為兩組。

結果：①不良反應：觀察到在輸注72小時內部分患者出現輕微嘔吐、頭痛和發燒等癥狀，通過常規干預措施解決，隨訪過程中沒有觀察到進一步的嚴重并發癥。

②CARS評分變化：第一組10名患者，治療后隨訪至第30天，結果顯示BM-MNCs移植后CARS評分顯著降低（p=0.0039，下圖A），沒有患者出現癥狀加重情況，CARS分數平均降低了3.25±3.39分，相對于基線水平有11.3±9.7%提升（下圖B）。

第二組14名患者，治療后隨訪第30天與第一組結果一樣，BM-MNCs移植后患者癥狀明顯改善 (p=0.0065)，CARS分數平均降低了3.31±3.32分（下圖C）;到第180天時，對患者癥狀的益處更加明顯且具有統計學意義(p≤0.0001)，CARS分數平均降低了7.61±3.3分（下圖D）。

治療后第30天和第180天，對24名患者的綜合分析顯示，BM-MNCs移植均顯示出了對ASD癥狀的早期有益影響。

③移植后患者體內CD133+細胞變化：BM-MNCs治療后第30天和第180天，CARS評分較低患者體內的CD133+細胞數量顯著增加（下圖），這表明CD133+細胞的富集與接受BM-MNCs治療的ASD患者的臨床結果相關。

總 結：以上研究結果表明，BM-MNCs移植對自閉癥兒童的臨床癥狀有明顯改善作用，此外，研究人員推斷CD133+細胞對CARS評分改善有重要作用，可能會提高BM-MNCs療法對自閉癥 患者的效果、一致性和可重復性。

參考資料：

【1】clinicaltrials.gov網站自閉癥臨床試驗注冊數據：https://clinicaltrials.gov/search?term=Cell%20autism&cond=Cell%20autism&viewType=Table&page=3.

【2】Correlation Between CD133+ Stem Cells and Clinical Improvement in Patients with Autism Spectrum Disorders Treated with Intrathecal Bone Marrow-derived Mononuclear Cells.https://innovationscns.com/cd133-stem-cells-improvement-autism/.