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          干細胞療法

          案例|細胞療法在成人自閉癥中的安全性和有效性分析

          來源: 發布日期:2023-08-18 瀏覽次數:373次

          自閉癥是一種由產前或產后早期引起的非典型大腦神經發育疾病,一般在嬰兒出生后12~18個月左右發病,但也有患者在成年后才會被診斷出來,他們的社會關系、就業和生活質量都會被嚴重影響。

          目前細胞療法已多種疾病的研究中顯示出了積極益處,Alok Sharma等人進行了一項關于成人自閉癥的相關研究,他們采用自體骨髓單核細胞(BMMNC)移植治療1例成人自閉癥患者,隨訪結果顯示,患者從60%殘疾的輕度自閉癥恢復正常。


          細胞移植


          患者是一名33歲男性,他在3歲后才學會說話;6~8歲時,有多動癥伴隨一些行為問題,比如無緣無故大笑、打人、目光接觸不良以及無緣無故奔跑;14歲時,變得有攻擊性,開始表現出脾氣暴躁、社交互動能力變差;18歲時,被診斷出患有自閉癥。

          腦部MRI顯示輕度大腦和小腦萎縮,在印度自閉癥評估量表(ISAA)中,他得分為94分(輕度自閉癥,60%殘疾),臨床總體印象(CGI)量表中,疾病嚴重程度(CGI-I)評分為3,屬于輕度精神疾病。


          自閉癥


          獲得患者父母知情同意后,抽吸患者骨髓(100ml),通過分離培養后獲得所需的BMMNC,使用18G Touhy針和硬膜外導管在L4-L5椎節進行鞘內注射,同時給患者靜脈注射一劑30 mg/kg甲潑尼龍。

          結果:①癥狀改善情況:術后1周內眼神接觸改善;3個月后,觀察到多動癥減少,重復性言語減少;6個月后,癥狀持續改善,隨著發脾氣次數減少,注意力持續時間增加;由于眼手協調能力提高,他的舌頭運動能力得到了改善,吃東西不會溢出;自言自語、大笑等行為問題減少。

          為了維持這些改善,他在6個月后接受了第2劑自體BMMNC移植;9個月后,患者多動癥和攻擊行為大幅減少,目光接觸和重復言語都得到了持續改善,解決問題能力和反應能力均明顯提高。


          臨床試驗


          ②ISAA分數變化:ISAA量表評分從最初的94分(60%殘疾的輕度自閉癥)降至79分(50%殘疾的輕度自閉癥)。此外,他的語言和溝通、行為模式和感官方面都有所提高(表2)。在接受了第二劑自體BMMNC移植治療后,他的ISAA分數進一步降至64分(無自閉癥)。

          ③PET CT變化:細胞治療前與細胞治療后PET CT掃描對比,觀察到較治療前有所改善(圖1);大腦各個區域的FDG攝取量減少(表1);腦部核磁共振成像6個月后保持不變。


          臨床試驗


          ④CGI評分變化:治療前他的疾病嚴重程度(CGI-I)為3分(輕度疾病),治療后9個月降至2分(邊緣精神疾病);總體改善(CGI-II)評級為2分(顯著改善),功效指數(CGI-III)為5分(中度改善,無副作用)。

          總 結:以上研究結果表明,細胞療法在成人自閉癥中的巨大潛力,未來需要更多研究來驗證其治療成人自閉癥的長期效果。


          參考文獻:

          Alok Sharma1, Nandini Gokulchandran1, Hemangi Sane2, Pooja Kulkarni2*, Nancy Thomas3, Amruta Paranjape3 and Prerna Badhe1. Intrathecal Autologous Bone Marrow Mononuclear Cell Transplantation in a Case of Adult Autism. DOI: 10.4172/2165-7890.1000113.

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