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          干細胞移植

          案例|自體細胞移植在自閉癥中的1例研究報告

          來源: 發布日期:2023-07-21 瀏覽次數:453次

          自閉癥是一種臨床和病因學異質性疾病,其特征是社交互動、溝通、行為和認知技能缺陷等,它的潛在病理生理學仍不清楚,但推測它是遺傳、免疫和環境因素復雜結合的結果。目前可用的治療方式,只能起到緩解作用。

          自閉癥的平均診斷年齡通常為36~120個月,但也有報道稱,在6個月大的兒童中發現了自閉癥癥狀。此外,大多數自閉癥兒童在成年后繼續表現出自閉癥特征,并在社交、就業、心理健康和獨立生活等方面遇到困難。

          Alok Sharma等人在《美國醫學案例報告雜志》報告了一項關于自閉癥的臨床試驗,該研究中,他們采用自體骨髓單核細胞(BMMNCs)移植治療1名7歲自閉癥男孩,術后隨訪顯示,患者的行為、社交、溝通和認知等多項臨床癥狀都明顯改善。


          細胞移植


          該研究的主要目標是觀察BMMNCs移植能否改善自閉癥患者的臨床癥狀,以及移植后的安全性分析。

          患者資料:

          一名7歲男孩,有足月剖腹產史,出生時出現窒息和延遲哭鬧,2歲時,突發持續5分鐘高熱驚厥,診斷出自閉癥,臨床表現為目光接觸不良、多動、煩躁不安、模仿能力差、重復行為、發脾氣、無社交互動、理解力和服從能力差、日常生活活動依賴他人、恐聲癥等,后來接受定期康復治療,未取得任何改善。

          他的印度自閉癥評估量表(ISAA)得分為131分,兒童自閉癥評定量表(CARS)得分為40.5分(嚴重自閉癥)、兒科功能獨立測量(WeeFIM)得分為31分,臨床總體印象量表(CGI)的疾病嚴重程度評分為4分。


          自閉癥


          治療方法:

          通過當地干細胞研究和治療機構委員會(IC-SCRT)的審查和批準,以及患者父母知情同意。抽吸患者100ml體積的骨髓,分離培養后獲得單核細胞(MNCs),采用腰椎穿刺針在L4-L5椎節鞘內注射約96×106MNCs。同時靜脈注射500 ml林格氏液,以減輕局部炎癥。此外,該患者還接受了6個月的神經康復治療。

          治療結果:

          治療一周,多動癥減少了10%,眼神交流也改善了20%,坐姿耐受力和注意力略有改善,開始玩玩具,模仿能力得到提高,有了語言交流;3個月后,多動癥進一步減少,眼神交流得到持續改善,指揮能力得到改善,重復行為大大減少。

          6個月后,上述所有改善都得到了很好的維持,多動癥進一步減少了20%,社交互動得到改善,日常生活活動得到提高(比如會自己擦臉、吃飯、穿衣服),恐聲癥也顯著減輕,對周圍環境的意識增強,能夠分辨自己的父母和親人,學習能力和問題解決能力得到改善。


          臨床研究


          在結果衡量方面,ISAA分數顯著下降(分數越低,癥狀越輕),從131降至112(表格1);CARS評分也顯著下降,從40.5(重度自閉癥)降至32(輕度至中度自閉癥);WeeFIM得分從31分提高到36分;CGI疾病嚴重程度(CGI-I)得分為從4分(中度疾?。┙档偷?分(輕度疾?。?,CGI整體進步(CGI -II)評分為2分(進步很大), CGI療效指數(CGI- III)評分為5分(中等治療效果),這意味著癥狀明顯改善且無副作用。

          作用機制分析

          BMMNCs移植后,這些細胞通過其獨特的歸巢作用、旁分泌作用、免疫調節作用和自我更新能力對自閉癥發揮治療效果。

          ①歸巢作用:這些細胞具有“歸巢”能力,它們會遷移到受損區域并針對受損區域發揮修復作用。


          細胞移植


          ②旁分泌作用:它能通過產生必需營養因子(如成纖維細胞生長因子(FGF-2)、睫狀神經營養因子(CNTF)和血管內皮生長因子等)來發揮作用,促進受損組織修復。
           
          ③免疫調節作用:通過抑制TNF-α、IL-1β和INF-γ等促炎細胞因子生長,促進TGF-β、IL-10等抗炎因子的增加,平衡失調的神經免疫系統并減少神經損傷,從而幫助恢復正常的大腦功能。

          總 結:研究結果表明,BMMNCs移植后,患者的多項臨床表現以及各項功能評分都有顯著改善,且在整個治療過程中未報告不良事件,證明自體BMMNCs移植治療自閉癥是安全可行的。


          參考文獻:

          Alok Sharma1, Nandini Gokulchandran1, Hemangi Sane2, Avantika Patil2,*, Akshata Shetty3, Hema Biju3, Pooja Kulkarni2, Prerna Badhe1.Amelioration of Autism by Autologous Bone Marrow Mononuclear Cells and Neurorehabilitation: A Case Report. DOI:10.12691/ajmcr-3-10-1.

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