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          干細胞移植

          案例 | 細胞移植治療30例自閉癥患者的安全性和有效性觀察

          來源: 發布日期:2023-06-29 瀏覽次數:454次

          近期,《Stem Cells Translational Medicine》期刊報道了一項自閉癥的開放標簽臨床試驗,該項研究Liem Nguyen Thanh等人采用自體骨髓單個核細胞(BMMNC)移植聯合教育治療后,患者社交溝通、語言、日常技能、重復多動行為都顯著改善。


          細胞移植


          一些研究表明,自閉癥譜系障礙(ASD)的發生與許多因素相關,包括基因突變、免疫失調、大腦某些部位灌注不足、懷孕期間接觸母體抗體、腦區功能連接較弱等因素都被認為有助于ASD的發展。

          該研究的主要目的是探討高劑量BMMNC移植聯合教育治療對自閉癥兒童的安全性和有效性。共納入30名兒童自閉癥評定量表(CARS)評分>37的兒童作為試驗對象,其中男25例,女5例,平均年齡5.6±0.9歲(3.0-7.4歲),平均體重19.9±3.6 kg。(該試驗已經當地倫理委員會審查批準,試驗注冊:ClinicalTrials.gov:NCT03225651)。


          自閉癥


          方 法:受試者父母簽署書面知情同意書后,所有患者共接受2次BMMNC和CD34+移植,在移植前后均接受教育治療。每劑細胞與5mL生理鹽水混合,然后使用18號針于第四和第五腰椎之間行鞘內注射。

          結果:①FDG代謝變化:在BMMNC移植前觀察到代謝嚴重低下的一些腦區(如頂葉、額葉和前扣帶回),移植后均有改善。


          臨床研究


          ②不良事件:干細胞移植后未出現任何嚴重不良事件,僅遇到了一些輕微的不良事件(如疼痛、嘔吐和輕度發燒等,采用適當的方法可輕松處理),這些不良事件可能與BMMNC移植相關,也可能無關。

          ③CARS評分變化:BMMNC移植后,ASD的嚴重程度顯著下降,18個月時,CARS評分從基線的50分(范圍 40-55.5)下降至46.5分(范圍33.5-53.5),每位患者CARS評分分析如圖1所示。


          臨床研究


          ④DSM-5變化:根據DSM-5分類,3級患者數量從28名減少到18名;移植前沒有1級患者,但移植后有5名兒童被重新分類至該級別。


          臨床研究


          ⑤癥狀百分百變化:移植后,觀察到各方面都有改善;18個月時,社交互動從移植前的37%顯著增加到97%;目光接觸從移植前的23%顯著增加到93%;語言表達從移植前的47%增加到6個月后的67%、12個月后的87%和18個月后的93%(表2);移植后異常行為減少;重復行為從移植前的93%下降到87%(表3);感覺異常從移植前的97%逐漸改善到73%;睡眠困難從移植前的53%逐漸改善到43%(表 4)。


          臨床研究


          ⑥VABS評分變化:移植后,溝通能力從49 ±8.3分提高到56.1 ±9.8分,日常生活技能從55.7 ±10.1分提高到67.1 ±12分,社交能力從54.5 ±5.4分提高到58.9 ±5.5分,運動能力從60.1 ±14.7分提高到67.8 ±8.6分(表 1)。

          總 結:該項研究結果證明了BMMNC移植治療ASD的安全性和可行性。移植后所有患者均表現出不同程度改善,其中5名患者改善非常大,17名患者改善較大,6名患者改善較小,2名患者的變化非常小。此外,家長對BMMNC移植后的滿意度從6個月的93%提高到18個月的97%。


          參考文獻:

          Liem Nguyen Thanh1 | Hoang-Phuong Nguyen1 | Minh Duy Ngo2 |Viet Anh Bui3 | Phuong T. M. Dam3 | Hoa Thi Phuong Bui3 | Doan Van Ngo2 |Kien Trung Tran1 | Tung Thi Thanh Dang2 | Binh Duc Duong2 |Phuong Anh Thi Nguyen2 | Nicholas Forsyth4 | Michael Heke5.Outcomes of bone marrow mononuclear cell transplantation combined with interventional education for autism spectrum disorder.DOI: 10.1002/sctm.20-0102.


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