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          干細胞治療

          案例|干細胞移植4例自閉癥的有效性研究

          來源: 發布日期:2023-04-07 瀏覽次數:501次

          自閉癥譜系障礙(ASD) 是一種由行為癥狀定義的異質性復雜神經發育障礙,具有明確的遺傳、免疫和生理合并癥等特征。


          自閉癥


          近年來,ASD病例急劇增加,根據《2021年度兒童發展障礙康復行業藍皮書》和我國第六次人口普查數據顯示:我國2-8歲的ASD患者約為100萬人;0~14歲的ASD患者至少有300萬;加上14歲以上的患者,預估全國應該有500多萬ASD患者。

          在《Frontiers In Pediatrics》雜志中,報道了一項采用鞘內和靜脈干細胞移植(SCT)治療4例ASD患者的研究案例,在接受治療的一年中,他們父母觀察到孩子癥狀逐漸消失和自閉癥治療評估清單(ATEC)的分數變化。


          干細胞移植


          案例1:一位男孩,在2.5歲時還不會說話,于是接受了言語治療,1.5年后仍未見成效,4歲時被診斷為自閉癥;診斷后,立即接受了行為治療和藥物治療,雖然認知能力有所改善,但言語沒有任何變化,就停止了所有藥物治療;最后,家長決定讓孩子進行自體SCT。

          移植后,該男孩沒有表現出輕微或嚴重的副作用,在3個月的隨訪評估中,父母觀察到了孩子的一些變化;1年后,孩子主要在言語、社交行為以及關于食物攝入和多動的行為明顯改善,ATEC分數變化見圖A。


          臨床研究


          案例2:男孩3歲時被診斷為ASD,幾年來,按照醫生的建議應用了行為療法;7.5歲時,語言發育遲緩到3歲孩子的水平,研究人員在與其他父母的交流后,男孩的父母決定讓他接受自體SCT治療。

          移植后,孩子沒有輕微或嚴重的副作用,在自體SCT后9個月,父母觀察到關于多動、僵化行為的顯著行為變化,以及消化問題、對噪音的敏感性和焦慮的改善,ATEC分數變化見圖B。

          案例3:該男孩在出生后,幾乎與父母沒有眼神交流,對名字沒有反應,也沒有任何社交互動;在他3歲時被診斷為ASD,期間未接受任何藥物或行為治療;在男孩14.5歲時,父母決定進行自體SCT。

          移植后,父母注意到了語言(例如,他開始說雙詞句子)的變化,尤其是感官的改善,例如對環境的感知和反應;直到隨訪結束,這個男孩沒有表現出輕微或嚴重的副作用,ATEC分數變化見圖C。


          臨床研究


          案例4:本病例是一名女孩,在她1.5歲時,父母注意到她在被叫時沒有反應、沒有目光接觸、沒有交流等,后被診斷為自閉癥;此外,該女孩被診斷出患有支氣管哮喘。診斷后,立即開始行為治療,經過2年的治療僅有輕微改善,父母決定讓孩子進行自體SCT。

          移植后,沒有任何輕微或主要并發癥,3個月后,女孩的主動性和學習行為得到改善,甚至能夠記住所學內容,此外,她不再有哮喘病,患感冒的次數也明顯減少,ATEC分數變化見圖D。

          總 結:4個孩子的父母在最后的隨訪中說到,他們對SCT非常滿意,將再次接受SCT。到目前為止,未觀察到復發癥狀。



          參考文獻:

          Georg S. Kobinia1,2*, John J. Zaknun3, Christof Pabinger 2 and Brenda Laky 1. Case Report: Autologous Bone Marrow Derived Intrathecal Stem Cell Transplant for Autistic Children -A Report of Four Cases and Literature Review. doi: 10.3389/fped.2021.620188. PMCID: PMC8526924.PMID: 34692600.


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