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          干細胞與漸凍癥

          干細胞治療漸凍癥的最新研究進展,具備3大優勢

          來源: 發布日期:2020-09-16 瀏覽次數:8468次

          近期,國家藥品監督管理局(NMPA)批準依達拉奉注射液新的適應癥用于漸凍癥(漸凍癥),這是我國首家上市的依達拉奉注射液,。近年來有關漸凍癥新藥開發的報道逐漸增加,干細胞治療漸凍癥成為了新的臨床策略。


          干細胞


          漸凍癥是一種破壞性神經退行性疾病,累積上、下運動神經元(MNs),其發病機制尚不明確,截至目前,FDA已批準利魯唑(阻止過量神經傳遞的神經保護藥物)和依達拉奉兩款藥物。2015年,韓國批準的自體骨髓來源間充質干細胞產品也適應于漸凍癥,干細胞治療成為現階段研究熱點。

          研究表明,干細胞治療具有潛在的優勢:
          1.分化神經元
          干細胞具有高度自我更新和分化為神經元樣細胞的能力,可替代漸凍癥中丟失的神經元群,重構大腦神經回路。

          2.分泌營養因子
          干細胞釋放神經保護性營養因子,如腦源性神經營養因子、神經生長因子、神經營養因子-3、膠質細胞源性神經生長因子,預防現有MNs的退化。

          3.調節免疫
          干細胞不僅調節外周免疫細胞(例如,T細胞),還可調節中樞神經系統膠質細胞的固有免疫反應,促進小膠質細胞的活化。

          干細胞治療改善了漸凍癥的毒性微環境,修復MNs,具有積極效應,為此一些評估干細胞治療漸凍癥的臨床試驗已經啟動。


          干細胞治療


          最新臨床試驗案例
          2019年,Berry等人在漸凍癥受試者中進行了一項Ⅱ期隨機、雙盲、多中心、安慰劑對照臨床試驗,研究誘導間質干細胞分泌神經營養因子(NTFs),確認MSC-NTF在漸凍癥患者中的安全性和有效性。48名患者接受單劑量的MSC-NTF細胞輸注和上肢肌肉注射,或接受安慰劑。

          試驗結果:與安慰劑相比,接受干細胞治療的受試者漸凍癥功能評定量表(漸凍癥FRS-R)斜率改善更為明顯(≥1.5分/月的比例);腦脊液調查顯示許多神經營養因子增加,臨床改善與腦脊液單核細胞趨化蛋白-1水平降低有相關性,表明MSC-NTF細胞移植具有生物學效應,可增強神經保護并抑制炎癥。

          在預先指定的快速進展亞組中,疾病進展率在早期改善明顯,說明及早進行干細胞治療更有利于漸凍癥的恢復。另外,MSC-NTF注射后的6個月隨訪中,未發生嚴重的移植相關不良反應,說明干細胞治療安全性良好。

          基于干細胞治療這些研究結果,作者開始了一項Ⅲ期研究,探索在漸凍癥患者中對MSC-NTF細胞進行多重劑量的移植比較。


          說明:本文案例均摘錄于文獻,僅用于科普干細胞相關知識,不作為醫療建議。

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